Tezakaftor
senyawa kimia
Tezakaftor, juga dikenal sebagai VX-661 adalah obat yang disetujui oleh FDA untuk mengobati beberapa kasus fibrosis kistik.
| |
|---|---|
| Nama sistematis (IUPAC) | |
| 1-(2,2-Difluoro-1,3-benzodioxol-5-yl)-N-[1-[(2R)-2,3-dihydroxypropyl]-6-fluoro-2-(2-hydroxy-1,1-dimethylethyl)-1H-indol-5-yl]-cyclopropanecarboxamide | |
| Data klinis | |
| Nama dagang | Symdeko (dengan ivakaftor) |
| Kat. kehamilan | ? |
| Status hukum | ? |
| Pengenal | |
| Nomor CAS | 1152311-62-0 |
| Kode ATC | ? |
| PubChem | CID 46199646 |
| DrugBank | DB11712 |
| UNII | 8RW88Y506K |
| KEGG | D11041 |
| Data kimia | |
| Rumus | C26H27F3N2O6 |
Pada tahun 2018, FDA menyetujui kombinasi ivakaftor dan tezakaftor; pabrikan mengumumkan daftar harga $ 292.000 per tahun.[1] Kombinasi ivacaftor dan tezacaftor dijual sebagai Symdeko.[2]
Mekanisme aksi
Tezakaftor membantu memindahkan protein CFTR ke posisi yang benar pada permukaan sel, dan dirancang untuk mengobati orang dengan mutasi F508del.[3]
Sifat
Formula kimianya adalah C26H27F3N2O6, dengan berat molekul 520.505 g/mol.[4]
Uji klinis
Temuan studi EVOLVE dan EXPAND diterbitkan pada 2017.[5]
- ^
- ^
- ^
- ^ Tezacaftor termasuk struktur
- ^ Taylor-Cousar, Jennifer L.; Munck, Anne; McKone, Edward F.; van der Ent, Cornelis K.; Moeller, Alexander; Simard, Christopher; Wang, Linda T.; Ingenito, Edward P.; McKee, Charlotte (11 23, 2017). "Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del". The New England Journal of Medicine. 377 (21): 2013–2023. doi:10.1056/NEJMoa1709846. ISSN 1533-4406. PMID 29099344.